Next-generation gene therapy by region-restricted single nucleotide genome editing
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- 川又 理樹
- Principal Investigator
- 九州大学
About this project
- Japan Grant Number
- JP23K27462
- Funding Program
- Grants-in-Aid for Scientific Research
- Funding organization
- Japan Society for the Promotion of Science
- Project/Area Number
- 23K27462
- Research Category
- Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
- Allocation Type
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- Multi-year Fund
- Single-year Grants
- Review Section / Research Field
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- Basic Section 50020:Tumor diagnostics and therapeutics-related
- Research Institution
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- Kyushu University
- Project Period (FY)
- 2023-04-01 〜 2026-03-31
- Project Status
- Granted
- Budget Amount*help
- 18,850,000 Yen (Direct Cost: 14,500,000 Yen Indirect Cost: 4,350,000 Yen)
Research Abstract
1塩基置換編集ができるbase editor (BE)は、1塩基多型(SNP)変異で発症する多くの単一遺伝性疾患に対する根本的治療技術として期待されている。しかし、BEは活性の幅：activity window内に存在する標的SNP以外の塩基も置換するため、安全面での大きなリスクを抱えている。本申請では、安全性と治療効率を飛躍的に向上させるため、世界初となるactivity windowの精密制御による領域限定1塩基window編集技術を開発する。更に、未だ有効な治療法が無い遺伝性疾患モデルマウスの治療を通して、将来の臨床実用技術としての基盤を構築する。
Details 詳細情報について
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- CRID
- 1040299826881098880
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- Text Lang
- ja
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- Data Source
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- KAKEN