低身長児に対する成長ホルモン治療の進歩について

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  • Progress in Growth Hormone Treatment for Short Stature Children
  • テイシンチョウジ ニ タイスル セイチョウ ホルモン チリョウ ノ シンポ ニ ツイテ

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説明

低身長の原因である成長ホルモン分泌不全/成長ホルモン欠損症（growth hormone （GH） deficiency：GHD）の治療のために，ヒト下垂体から抽出した GH 製剤（pituitary-derived human GH：phGH）が日本では 1975年に承認されたが，供給量は限られており，すべての GHD による低身長児に投与することはできなかった．しかし，1988 年に遺伝子組換え hGH （recombinant hGH：rhGH）が開発され，それ以降 rhGH が十分に供給されるようになり，GH 治療の状況は劇的に改善した．また，GH-IGF-I （Insulin-like growth factor-I） 軸の成長調節機構がより解明されたため, rhGH は GHD に対する補充投与だけでなく，薬理学的治療として高用量 GH が一部の GH 分泌不全のない非 GHD 低身長児の治療にも使用されるようになった． 　GH 治療の安全性への懸念としては，GH の抗インスリン作用と細胞増殖活性に関連する 2 型糖尿病と白血病の発生であるが，長期調査の結果，現在，小児における rhGH の投与は安全と考えられている．GH 治療の将来については，2021 年に週 1 回の投与ですむ持続型 GH 製剤が開発され，毎日の自己注射が不要となった．その結果，成長ホルモン治療のアドヒアランスが向上し，良好な治療効果が得られることが期待される． 　本総説では小児の低身長に対する GH 治療の進歩について述べた．

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