Ultrarare heterozygous pathogenic variants of genes causing dominant forms of early-onset deafness underlie severe presbycusis

  • Sophie Boucher
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Fabienne Wong Jun Tai
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Sedigheh Delmaghani
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Andrea Lelli
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Amrit Singh-Estivalet
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Typhaine Dupont
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Magali Niasme-Grare
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Vincent Michel
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Nicolas Wolff
    Unité Récepteurs-Canaux, Institut Pasteur, 75015 Paris, France;
  • Amel Bahloul
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Yosra Bouyacoub
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Didier Bouccara
    Hôpital Beaujon, Hôpitaux Universitaires Paris Nord val-de-Seine, AP-HP, 92110 Clichy, France;
  • Bernard Fraysse
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie et Chirurgie Cervico-Faciale, Hôpital Larrey, 31400 Toulouse, France;
  • Olivier Deguine
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie et Chirurgie Cervico-Faciale, Hôpital Larrey, 31400 Toulouse, France;
  • Lionel Collet
    Centre Hospitalier Universitaire, Audiologie et Explorations Orofaciales, Hôpital Lyon-Sud, 69495 Lyon, France;
  • Hung Thai-Van
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Eugen Ionescu
    Centre Hospitalier Universitaire, Exploration Fonctionnelle Audiologie et Vestibulaire, Hôpital Edouard Herriot, 69437 Lyon, France;
  • Jean-Louis Kemeny
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Anatomo-Pathologie, Hôpital Gabriel Montpied, 63000 Clermont-Ferrand, France;
  • Fabrice Giraudet
    Unité Mixte de Recherche (UMR) 1107, INSERM, 63001 Clermont-Ferrand, France;
  • Jean-Pierre Lavieille
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie, Hôpital Nord, 13015 Marseille, France;
  • Arnaud Devèze
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie, Hôpital Nord, 13015 Marseille, France;
  • Anne-Laure Roudevitch-Pujol
    Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Centre d’Investigation Clinique, 75012 Paris, France;
  • Christophe Vincent
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Otologie et Otoneurologie, Hôpital Roger Salengro, 59000 Lille, France;
  • Christian Renard
    Laboratoire d’Audiologie Renard, 59000 Lille, France;
  • Valérie Franco-Vidal
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie et Chirurgie Cervico-Faciale, Hôpital Pellegrin, 33076 Bordeaux, France;
  • Claire Thibult-Apt
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie et Chirurgie Cervico-Faciale, Hôpital Pellegrin, 33076 Bordeaux, France;
  • Vincent Darrouzet
    Centre Hospitalier Universitaire, Service d’Oto-Rhino-Laryngologie et Chirurgie Cervico-Faciale, Hôpital Pellegrin, 33076 Bordeaux, France;
  • Eric Bizaguet
    Laboratoire de Correction Auditive, Eric Bizaguet, 75001 Paris, France;
  • Arnaud Coez
    Laboratoire de Correction Auditive, Eric Bizaguet, 75001 Paris, France;
  • Hugues Aschard
    Centre de Bioinformatique, Biostatistique et Biologie Intégrative, Institut Pasteur, 75015 Paris, France;
  • Nicolas Michalski
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Gaëlle M. Lefevre
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Anne Aubois
    Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Centre d’Investigation Clinique, 75012 Paris, France;
  • Paul Avan
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Crystel Bonnet
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;
  • Christine Petit
    Institut de l’Audition, Institut Pasteur, INSERM, 75012 Paris, France;

書誌事項

公開日
2020-11-23
権利情報
  • https://www.pnas.org/site/aboutpnas/licenses.xhtml
DOI
  • 10.1073/pnas.2010782117
公開者
Proceedings of the National Academy of Sciences

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説明

<jats:title>Significance</jats:title> <jats:p>Presbycusis, or age-related hearing loss, is a major public health issue and the principal potentially modifiable risk factor for dementia. It is caused by environmental factors and largely uncharacterized genetic factors. We compared DNA sequences across genomic coding regions between familial or sporadic cases of severe presbycusis and controls with normal hearing. The frequency of ultrarare predicted pathogenic variants in genes known to cause dominant early-onset forms of deafness was significantly higher in both familial and sporadic cases than in controls. Pathogenicity of many of these variants was established with complementary analyses. Ultrarare variants have a large effect size and are known to cause monogenic disorders. These findings open up possibilities for curing these forms of presbycusis by gene therapy.</jats:p>

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