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- 武田 伸一
- 国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター
書誌事項
- タイトル別名
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- Exon Skipping Approach to Duchenne Muscular Dystorphy
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説明
重篤な遺伝性筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対しては，アンチセンス・オリゴヌクレオチド（AON）をもちいたエクソン・スキップ治療の実用化が期待されている．われわれはこれまでモルフォリノ核酸をもちいて，マウスおよびイヌのDMDモデル，ならびに患者由来細胞における同手法のproof-of-concept studyを報告してきた．これらの成果をもとに国内製薬企業との共同研究を進め，DMD遺伝子のエクソン53スキップ治療薬の開発に着手し，2013年より同薬の医師主導治験を開始するにいたった．また福山型先天性筋ジストロフィーへの応用，AONの取り込み機構などについても研究を進め，AONの応用可能性を探索する試みについても取り組んでいる．
収録刊行物
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- 臨床神経学
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臨床神経学 54 (12), 1071-1073, 2014
日本神経学会
