VI．遺伝性神経筋疾患に対する核酸医薬

DOI Web Site Web Site 参考文献7件

書誌事項

タイトル別名
  • VI. Nucleic acid medicine for hereditary neuromuscular doisorders
  • 遺伝性神経筋疾患に対する核酸医薬
  • イデンセイ シンケイキン シッカン ニ タイスル カクサン イヤク

この論文をさがす

抄録

<p>2016年9月，FDA（Food and Drug Administration）がDuchenne型筋ジストロフィーに対し，エクソンスキップを機序とする核酸医薬品EXONDYS 51TM（eteplirsen）を迅速承認した．脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）では，2016年12月にFDAがエクソンインクルージョンを機序とするSPINRAZATM（nusinersen）を承認し，2017年7月にEMA（European Medicines Agency）と医薬品医療機器総合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency：PMDA）にて承認された．遺伝性神経・筋疾患，特にSMAにおいて，核酸医薬品による治療法は臨床実装され，早期診断・治療の時代が始まった．</p>

収録刊行物

  • 日本内科学会雑誌

    日本内科学会雑誌 107 (8), 1494-1500, 2018-08-10

    一般社団法人 日本内科学会

参考文献 (7)*注記

もっと見る

キーワード

詳細情報 詳細情報について

問題の指摘

ページトップへ