Rgenta・BioInformaticsに基づくRNA創薬へのさらなる挑戦
書誌事項
- タイトル別名
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- Rgenta: a bioinformatics enabled approach to RNA drug discovery
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抄録
RNA Modulationには、Drug the Undruggableを実現する期待がある。なかでもpre-mRNA-RBP Complexは、低分子によるMolecular Glue効果によりSplice Modulationを可能にするDruggableな標的として期待される。Pre-mRNA-RBPによる低分子結合ポケットは、RBPと特定されたpre-mRNAの配列が接近する瞬間に発生し、そこにMolecular Glueが作用する。このアプローチの利点は、（1）RBPとpre-mRNAの相互作用によって低分子が安定的に結合可能な立体構造体が得られる、（2）RBPとMolecular Glueに認識されるpre-mRNAの配列によって標的に対する選択性が得られる、そして（3）Poison Exon InsertionやExon skipping などのSplicing Scenariosを通じてKnock Downや該当タンパク質機能の復元などが得られ、薬効が強いメカニズムが得られる可能性がある。Rgenta Therapeuticsは、独自のBioinformaticsとRNAに特化した創薬基盤技術を確立させることにより、従来よりUndruggableと定評の標的に対して継続的にHitを実現し、充実した理論に基づいたRNA創薬を実現した。
収録刊行物
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- MEDCHEM NEWS
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MEDCHEM NEWS 32 (1), 12-15, 2022-02-01
公益社団法人 日本薬学会
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詳細情報 詳細情報について
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- CRID
- 1390009454815749376
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- NII論文ID
- 130008150730
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- ISSN
- 24328626
- 24328618
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- 本文言語コード
- ja
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- データソース種別
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- JaLC
- CiNii Articles
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- 抄録ライセンスフラグ
- 使用不可