パーキンソン病の遺伝子治療(<特集>パーキンソン病)

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  • Gene Therapy for Parkinson Disease(<SPECIAL ISSUE>Parkinson Disease)

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パーキンソン病に対する遺伝子治療として,アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用した三種類の第1相臨床試験が開始されている.第一の方法では,L-dopaをドパミンに変換するのに必要な芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)の遺伝子を被殻に導入してドパミン機能の回復を計る.第二の方法では,視床下核に抑制性神経伝達物質であるGABAの合成酵素の遺伝子を導入し,深部電気刺激と同様な神経活動の調整を行う.第三の方法では,神経栄養因子neurturinの遺伝子を被殻で発現させて黒質ドパミン神経細胞の変性を抑制する.AAVベクターによるパーキンソン病の遺伝子治療は,近い将来に実用化が期待できる.

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