書誌事項
- タイトル別名
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- Myotonic dystrophy
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説明
現在まで，筋強直性ジストロフィーの完璧な治療法はない．私たちは，ミオトニアを指標とする塩化物イオンチャネルのスプライシングの正常化に関して，モデル動物をもちいて2つのアプローチをおこない，効果をしらべた．1つはアンチセンス法で，バブルリポソームという新しい方法で効率的に骨格筋にアンチセンスを導入し，ミオトニアを正常化することに成功した．もう1つは低分子化合物で，塩化物イオンチャネルのスプライシングを正常化する物質マニュマイシンAを同定し，効果を明らかにした．
収録刊行物
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- 臨床神経学
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臨床神経学 53 (11), 1109-1111, 2013
日本神経学会
