Sirolimus (Rapamune<sup>®</sup>), a Prototype Drug of Rapamycin.

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  • シロリムス（ラパミューン<sup>®</sup>）
  • リンパ脈管筋腫症(LAM)薬 シロリムス(ラパミューン)
  • リンパ ミャクカン キンシュショウ LAM ヤク シロリムス ラパミューン

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リンパ脈管筋腫症は，ほぼ若い女性に限って発症する病因不明の難病であった．しかし，腫瘍抑制遺伝子であるTSC1あるいはTSC2遺伝子の異常が病因であること，両遺伝子がコードする蛋白質（ハマルチンとツベリン）がmTOR（ラパマイシン標的蛋白質）という細胞増殖を制御する情報伝達系の中枢を担っている分子を制御していることが明らかになり，分子標的治療への道が拓けた．mTORを阻害するシロリムスにLAMの分子標的治療薬としての期待が寄せられている．<br>

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