血友病A に対するrVIII-SingleChain第I/III 相臨床試験における日本人患者サブ解析

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タイトル別名
  • Sub analysis of Japanese patients with hemophilia A in rVIII-SingleChain clinical trial

説明

<p>要約:rVIII-SingleChain は,安定性とvon Willebrand Factor との結合性をそれぞれ高めるために開発された,新規の遺伝子組み換え単鎖血液凝固第VIII 因子である.本試験は前向き国際多施設共同非盲検第I/III 相試験で,12 歳以上65 歳以下の男性重症(血液凝固第VIII 因子活性が1%未満)血友病A 患者を対象として,定期補充療法群とオンデマンド療法群の2 群に分けて実施した.全患者集団の定期補充療法群(n = 146)の自然出血の年間出血回数(AsBR)中央値は0.00,年間総出血回数(ABR)中央値は1.14 であった.日本人の定期補充療法群(n = 9)のAsBR 中央値は0.00,ABR 中央値は0.00 であった.試験期間中インヒビターの出現は認められず,安全性の問題は認められなかった.有効性と安全性は,全患者集団と日本人とで大きな差は認められなかった.</p>

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