先天性骨系統疾患に対する再生医療：低ホスファターゼ症に対する間葉系幹細胞移植

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  • Regenerative medicine for congenital skeletal diseases: Mesenchymal stem cell transplantation for hypophosphatasia

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抄録

<p>先天性骨系統疾患は，画像診断の進歩や原因遺伝子の同定により早期診断が可能となっている．しかし，患者の多くは致死的な経過をとるか，著しく日常生活が障害される．したがって，根治療法を含めた治療法の確立が期待されている．我々は先天性骨系統疾患の1つである低ホスファターゼ症（hypophosphatasia; HPP）に対する根治療法を目指して，間葉系幹細胞（mesenchymal stem cell; MSC）を用いた骨再生治療に取り組んでいる．これまで，致死的なHPP患者に対して同種MSCを用いた治療を行った結果，骨の石灰化の回復だけでなく，筋肉や呼吸障害の改善もみられ，さらに精神発達も伸びることによって，生命予後ともにQOLの改善ももたらした．しかし，正常の骨構造の回復には至っていない．今後，増殖能や骨分化に優れている，高純度MSC（rapidly expanded cells; REC）を用いた細胞移植を検討している．これらの方法論が確立すれば，HPP以外の他の先天性骨系統疾患の根治療法へも応用が期待できる．</p>

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