イオン化リン脂質を使った脂質ナノ粒子による臓器選択的mRNAデリバリー

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抄録

mRNAを医薬品として応用する試みが加速度的に進んでいる．COVID-19ワクチンに留まらず，その短時間の発現を利用してオフターゲットの懸念が大きい遺伝子編集治療への応用も期待されている．生体成分との接触で容易に分解するmRNAを医療応用するには，脂質ナノ粒子(lipid nanoparticle: LNP)に内包する手法がよく用いられる．典型的なLNPでは，細胞外でのmRNAの安定化や細胞内でのエンドソーム脱出を目的に，イオン化脂質，リン脂質，コレステロール，PEG脂質の4成分が使用される．これまでイオン化脂質のpH応答性を最適化しエンドソーム脱出能を付与する研究が多く行われてきたが，本稿では，粒子表面の安定化を担うリン脂質にpH応答性を付与し，活性向上および臓器選択性の付与を検討した報告を紹介する．<br>なお，本稿は下記の文献に基づいて，その研究成果を紹介するものである.<br>1) Shuai L. et al., Nat. Mat., 20， 701-710(2021).

収録刊行物

  • ファルマシア

    ファルマシア 57 (11), 1047-1047, 2021

    公益社団法人 日本薬学会

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