ヒルシュスプルング病類縁疾患モデルゼブラフィッシュを用いた新規治療法開発

About this project

Japan Grant Number
JP24K11786
Funding Program
Grants-in-Aid for Scientific Research
Funding organization
Japan Society for the Promotion of Science
Project/Area Number
24K11786
Research Category
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type
  • Multi-year Fund
Review Section / Research Field
  • Basic Section 55010:General surgery and pediatric surgery-related
Research Institution
  • Kyushu University
Project Period (FY)
2024-04-01 〜 2027-03-31
Project Status
Granted
Budget Amount*help
4,420,000 Yen (Direct Cost: 3,400,000 Yen Indirect Cost: 1,020,000 Yen)

Research Abstract

巨大膀胱短小結腸腸管蠕動不全 は生命予後50%程度の希少難治性疾患である。 平滑筋収縮に関わる遺伝子変異が原因遺伝子として同定されているが、詳細な機序は明らかになっていない。 ヒト多能性幹細胞を用いて腸管平滑筋細胞を含む腸管オルガノイドを作成し、ACTG2、LMOD1を標識した腸管平滑筋細胞をFACS解析し、疾病要因を同定する。また、上記で得られた疾病要因から治療薬となりうる候補薬剤を選定した後に、ヒルシュスプルング病類縁疾患 モデルゼブラフィッシュに投薬して、腸管機能を評価し、薬剤効果判定をおこなう。

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