ヒルシュスプルング病類縁疾患モデルゼブラフィッシュを用いた新規治療法開発
研究課題情報
- 体系的番号
- JP24K11786
- 助成事業
- 科学研究費助成事業
- 資金配分機関情報
- 日本学術振興会(JSPS)
- 研究課題/領域番号
- 24K11786
- 研究種目
- 基盤研究(C)
- 配分区分
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- 基金
- 審査区分/研究分野
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- 小区分55010:外科学一般および小児外科学関連
- 研究機関
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- 九州大学
- 研究期間 (年度)
- 2024-04-01 〜 2027-03-31
- 研究課題ステータス
- 交付
- 配分額*注記
- 4,420,000 円 (直接経費: 3,400,000 円 間接経費: 1,020,000 円)
研究概要
巨大膀胱短小結腸腸管蠕動不全 は生命予後50%程度の希少難治性疾患である。 平滑筋収縮に関わる遺伝子変異が原因遺伝子として同定されているが、詳細な機序は明らかになっていない。 ヒト多能性幹細胞を用いて腸管平滑筋細胞を含む腸管オルガノイドを作成し、ACTG2、LMOD1を標識した腸管平滑筋細胞をFACS解析し、疾病要因を同定する。また、上記で得られた疾病要因から治療薬となりうる候補薬剤を選定した後に、ヒルシュスプルング病類縁疾患 モデルゼブラフィッシュに投薬して、腸管機能を評価し、薬剤効果判定をおこなう。